उत्तर: जीन थेरेपी विशेष रूप से वंशानुगत रोगों के इलाज के लिए किसी व्यक्ति की कोशिकाओं और ऊतकों में जीन का सम्मिलन है। यह एक दोषपूर्ण जीन के सुधार की अनुमति देता है जिसका निदान बच्चे / भ्रूण में किया गया है। जीन थेरेपी आमतौर पर एक दोषपूर्ण उत्परिवर्ती एलील को कार्यात्मक एलील के साथ बदलकर की जाती है।
एडेनोसिन डेमिनेज (एडीए) की कमी एक ऑटोसोमल रिसेसिव जेनेटिक मेटाबोलिक डिसऑर्डर है। यह एंजाइम एडेनोसिन डेमिनेज की कमी के कारण होता है जो प्रतिरक्षा प्रणाली के उचित कामकाज के लिए महत्वपूर्ण है। एडीए की कमी गंभीर संयुक्त इम्यूनोडेफिशिएंसी (एससीआईडी) से जुड़ी है। पहली नैदानिक जीन थेरेपी 1990 में यूएस नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ में एडीए की कमी वाली 4 साल की लड़की को दी गई थी। चिकित्सा की प्रक्रिया के दौरान, रोगी के रक्त से लिम्फोसाइट्स शरीर के बाहर एक संस्कृति माध्यम में उगाए जाते हैं। फिर एक कार्यात्मक एडीए सीडीएनए को रेट्रोवायरस वेक्टर का उपयोग करके संस्कृति में लिम्फोसाइटों में पेश किया जाता है। ये लिम्फोसाइट्स तब रोगी को वापस कर देते हैं जो बाद में एंजाइम का उत्पादन करते हैं।